 使其产生正常血红蛋白，全球美国食品药品监督管理局（FDA）近日正式批准了全球首款基于CRISPR基因编辑技术的首款疗法，临床试验显示，基因这项突破性进展标志着基因治疗从实验室走向临床应用迈出关键一步，编辑病用于治疗镰状细胞病。疗法镰状批准 来源：路透社报道 该疗法通过编辑患者自身的治疗造血干细胞，超过90%的细胞患者在治疗后一年内未出现严重疼痛危机。从而缓解疼痛和贫血症状。全球为数百万遗传病患者带来新希望。首款 |
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